Северчанка рассказала о дочери со СМА, которая участвовала в испытаниях нового лекарства

Для 6-летней Лизы запустили сбор на покупку электроприставки для коляски

Самое дорогое лекарство в мире помогло девочке только частично. Фото предоставлено Марией Носковой

Можно ли привыкнуть к тому, что тебя с рождения не слушаются руки и ноги? Что ты не бегаешь наперегонки со сверстниками, не можешь прыгать со скакалкой? Шестилетняя Лиза Королькова со СМА наотрез отказывается смиряться с мышечной слабостью и упорно с ней борется. При неустанной поддержке мамы. Северчанка Мария Носкова рассказала «КП-Томск» об участии дочери в клинических испытаниях препарата и о том, чем помогло девочке самое дорогое лекарство в мире.

Фото предоставлено Марией Носковой

Напомним, в июне-2023 портал публиковал подробную историю ребенка. Сегодня - ее продолжение. Как показало время, прием двух препаратов, на которые возлагались большие надежды, не поставил девочку на ноги. Лиза по-прежнему почти в начале этого сложного пути - борьбы за счастливое детство без ограничений.

- Мария Владимировна, первое лечение Вашей дочери серьезным препаратом проходило в формате эксперимента. Каков был итог ее участия в клинических испытаниях?

Фото предоставлено Марией Носковой

- Когда в России стартовал этот эксперимент, Лиза смогла стать участницей, пройдя по возрасту: ей было 5 с лишним месяцев, детишек брали туда до полугода. Мы восприняли это как огромный шанс, потому что у нас в стране тогда еще не проводили подобных экспериментов. Мы временно переехали в Екатеринбург, чтобы пробовать лечиться «Бранапламом». А потом производитель не стал выводить его на рынок. Сказал: «Уже появились аналоги, а мы хотели создать что-то новое». Эта фирма выкупила самое дорогостоящее лекарство в мире для детей со СМА - «Золгенсма». То есть, начала его сама дальше производить и получать огромные деньги.

- Лизе удалось бесплатно получить укол стоимостью 2 млн долларов именно благодаря экспериментальной программе?

- Да, мы с родителями других участников испытаний попросили у компании поставить нашим ребятишкам «Золгенсма». Производитель согласился это сделать при условии, если разрешат исследователи. Так Лиза в возрасте 3 лет получила самый дорогой препарат в мире.

Фото предоставлено Марией Носковой

- А разве его ставят и тем детям, кому уже более 2 лет?

- Нашей государство официально ограничило прием этого лекарства возрастом 2 года, но все индивидуально. По случаю Лизы был консилиум, врачи нам дали свою рекомендацию. А сам препарат предоставил производитель, а не государство.

- Этому лекарству приписывают чуть ли не волшебные свойства. Он восстанавливает правильную работу генов. Почему Лиза после получения такого препарата не встала на ноги?

- Он в любом случае ей помог. Но все-таки дочь получила его поздновато - тогда, когда уже наблюдались некоторые необратимые последствия. Поэтому «Золгенсма» встроился только на 60%.

Фото предоставлено Марией Носковой

- Как теперь лечится Лиза и каковы перспективы при таком тяжелом заболевании - прогрессирующей атрофии мышц?

- Теперь мы пытаемся получить от государства «Рисдиплам», который зарегистрирован в России и одобрен для лечения СМА у малышей от 2 месяц и у взрослых людей. Нам отказывают, несмотря на то, что на консилиуме генетики нам это рекомендовали.

Фото предоставлено Марией Носковой

- Пока Вы пытаетесь добиться для дочери продолжения медикаментозного лечения, как она поддерживает свое самочувствие?

- Регулярно посещает курсы реабилитации. И дома каждый день делает физические упражнения, чтобы укрепить тело. Обожает плавать в бассейне - в воде ей двигаться значительно легче.

- Лиза общается со сверстниками?

- Дочка с удовольствием выходит на прогулки, посещает дошкольные занятия. Любит контактировать с ребятишками, но из-за особенностей своего состояния не может угнаться за другими детьми. Девочки и мальчики рассекают на великах, самокатах. Нередко зовут ее играть в догонялки, а она никак не поспевает за друзьями без помощи.

Фото предоставлено Марией Носковой

Сейчас появилась надежда на улучшение этой ситуации: Лизе открыли сбор в томском отделении Всероссийского общества инвалидов на покупку электроприставки для активной коляски. Вот это приспособление может стать настоящим спасением. Позволит общаться «на равных», не утомляться и, главное, не отставать от детей при подвижных играх. Так что мы с Лизой продолжаем эту борьбу и надеемся на лучшее!

Фото предоставлено Марией Носковой

Ранее «Комсомольская правда - Томск» рассказала, как исполнилась заветная мечта слепого мальчика - он побывал в кабинет машиниста.